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分類：行業資訊 發布時間：2024-08-28 訪問量：4173
前 言
病率為每年1.62/10萬人。患者發病后常因肌肉萎縮無力，最終在發病2~4年內因呼吸衰竭而去世。隨著全球老齡
化加劇，預估到2040年全球約有38萬人將患該病。
1?漸凍癥介紹
大家還記得2019年網絡上風靡的“冰桶挑戰”嗎？當時這一挑戰的出現可謂掀起了一波熱潮，眾多明星紛紛參與
其中，并且通過冰桶挑戰的影響，讓漸凍癥迅速出現在了大眾的視野里被認識，許多人開始關注這一罕見病群體。
那么什么是漸凍癥呢？
疾病，主要是由運動皮質上運動神經元和脊髓及腦干下運動神經元損傷造成的，該病導致四肢、軀干、胸部、腹
部肌肉逐漸無力并萎縮，從而影響運動、交流、吞咽和呼吸功能，最終致死。
2?市場情況
截至目前，全球范圍內有5款針對ALS的藥物獲批上市，常選用FDA批準的四種ALS藥物（利魯唑、依達拉奉、
Relyvrio和Tofersen）進行治療。
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中國上市藥物僅2款（依達拉奉和利魯唑），還無針對具有SOD1突變的ALS的靶向治療藥物。第七十三批仿制藥
參比制劑目錄更新了ALS獲批上市的新劑型。
利魯唑、依達拉奉口服制劑參比制劑
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雖然國內上市治療藥物較少，但在ALS市場還有很大的發揮空間，眾多醫療學者用盡畢生所學投入新劑型研發，同時中國成立漸凍癥協作組，與國際科研機構合作，推動中國漸凍癥診療領域的發展。
ALS研發之路充滿荊棘，全球藥企卻任然保持著較高的熱情。截至2023年8月3日數據，全球共有超過750項基于ALS的臨床試驗被發起。其中，處于臨床1期或者1/2期的試驗有125項，處于臨床1期或者2/3期的試驗有180項，處于臨床3期的試驗有51項。處于申請上市的ALS新藥有4個，針對ALS適應癥且處于III期臨床階段的藥物近20個。
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在中國市場2018-2023年，漸凍癥藥物治療行業市場規模由1.06億元增長至2.77億元，期間年復合增長率21.23%；預計2024-2028年，漸凍癥藥物治療行業市場規模由8.11億元增長至46.21億元，期間年復合增長率54.50%。
漸凍癥患病率的上升將成為市場擴大的主要驅動力。受ALS影響的人數增加，老年人口增加，治療高支出以及政府資金的投入都是擴大ALS市場的因素。和國外相比，國內在ALS領域的在研新藥相對較少，目前喜鵲醫藥的硝酮嗪與上藥的藿苓生肌顆粒處于全球II期臨床與多中心雙盲階段；中美瑞康所研發的siRNA療法產品RAG-17處于臨床Ⅰ期，已獲FDA孤兒藥認定。
3?未來趨勢
由于漸凍癥的致命性和不可逆的進程，尋找新的治療方法迫在眉睫。在藥物研發方面，SOD1突變和干細胞治療成為研究熱點，各種新型療法也在如火如荼的進行，諸如AAV基因療法、Treg細胞療法、抗體療法都在穩步推進。有不少企業將這種新的治療模式應用于ALS的治療，并且取得了積極的進展，最快已步入臨床3期。
▲ 治療ALS的細胞與基因療法
隨著對ALS認識的增多，細胞療法、基因療法、小分子、抗體藥物等走上了臨床試驗，生物分子凝聚體新療法也在臨床前蓄勢待發，基因組學、AI等技術的加入也有潛力推動ALS藥物迅速發展。我們依然對推出ALS新藥充滿希望。
總結
面對退行性疾病，人類幾乎是束手無策的，新藥研發任重而道遠。ALS藥物市場，是罕見病中的大市場。其適應癥還擁有極高的商業價值。因發病機制尚不明確，目前沒有一款藥物能達到治愈的效果，只能延緩病情。ALS領域一直急需為患者提供改變生活的藥物，希望藥企和監管機構的更多介入，讓更多的神經退行性疾病受到大眾關注，為患病者提供更多治療選擇。
國家醫保部門從多個方面考慮到參保人員的利益，進而對相關政策進行調整和完善，提升居民的生活幸福感。
2020年-2025年，因新品上市以及患癌人數不斷增加，因此從市場規模也隨之上升。根據頭豹研究院整理，ADC藥物的市場規模預計在2024年有望達到74 億元，2030年預計市場規模達到292億元人民幣，2024-2030年復合增長率為25.71%。?
國家衛生健康委發布最新公告顯示，2020年各類傳播途徑的甲乙類傳染病發病率均呈現明顯下降，其中腸道傳染病發病率較2019年下降29.4%、呼吸道傳染病發病率較2019年下降12.9%。因此，全球，包括中國在內的抗菌藥物的使用額呈下降趨勢。
隨著新藥的不斷研發和政策的完善，漸凍癥治療市場有望迎來更加廣闊的發展前景。
